Así lo denunció este jueves Farmaindustria en un comunicado emitido con motivo de la conmemoración, el lunes 28 de febrero, del Día Mundial de las Enfermedades Raras, y en el que lamentó que en el país no existe un procedimiento específico de financiación y fijación de precio para estos fármacos, por lo que propuso un sistema de “evaluación acelerada” con criterios de reembolso público que consideren las necesidades de los pacientes, las especificidades de los tratamientos y el “valor social” que aportan.

La patronal de la industria farmacéutica recordó que alrededor de tres millones de españoles y 30 millones de europeos padecen algún tipo de enfermedad considerada poco frecuente, esto es, patologías que afectan a menos de una de cada 2.000 personas. Entre un 50 y un 75% de los casos afectan a niños, y sólo un 5% de ellas tienen disponible algún tipo de tratamiento potencial.

Tras reconocer que en las dos últimas décadas se han producido “avances notables” para muchas de estas enfermedades, “favorecidos” por el Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos (141/2000), como demuestra el hecho de que en el año 2000 eran ocho los fármacos de este tipo disponibles y hoy ya son 129, Farmaindustria consideró que el “desafío” para la investigación “sigue siendo enorme”.

En este punto, subrayó que el actual marco regulatorio europeo, basado en incentivos, ha “fomentado” la inversión privada en la investigación de estos tratamientos y ha supuesto que sólo en la última década los proyectos de I+D en este ámbito hayan crecido un 88% y que en los últimos años uno de cada cuatro nuevos fármacos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) fuese para terapias con designación de huérfano.

DOSIS DE ESPERANZA

“Pacientes y familiares están necesitados de dosis de esperanza en forma de investigación de nuevos tratamientos; el desafío para sistema y profesionales sanitarios, investigadores y compañías es máximo y no admite demoras”, abundó, para señalar que el “éxito en la investigación” debe ir acompañado de un acceso “ágil” para todos los pacientes que necesitan esos medicamentos.

A juicio de Farmaindustria, el medicamento huérfano tiene unas características propias que exigirían un sistema de evaluación específico, como son el número reducido de pacientes incluidos en los ensayos clínicos; la falta de un tratamiento comparador, al ser frecuentemente patologías sin alternativas terapéuticas, o la presentación de datos en fases tempranas debido a la urgencia de disponer de opciones para estos pacientes.

“A diferencia de otros países de nuestro entorno, en España no hay un procedimiento específico de financiación y fijación de precio para los medicamentos huérfanos y habitualmente no se cumplen los plazos de seis meses que recoge la legislación para la resolución del expediente de evaluación y financiación”, recordó la directora de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros.

Con el objetivo de conseguir que los pacientes españoles con enfermedades poco frecuentes tengan garantizado el acceso a los medicamentos que precisan y que el SNS cuente con un sistema de toma de decisiones de calidad, Farmaindustria propuso, en primer lugar, el uso de un procedimiento de financiación acelerada para estos medicamentos, “que desemboque en una decisión en un periodo no superior a los tres meses desde el inicio del trámite de fijación de precio”.

Asimismo, abogó por la adopción de criterios concretos de evaluación y financiación, “públicos y rigurosos”, que tengan en cuenta las “especificidades” de estos fármacos, y que, además de los actuales criterios de impacto presupuestario y de coste-efectividad, consideren la gravedad de la patología, las necesidades de los colectivos y el valor social del medicamento.

PROCEDIMIENTO LENTO

“Un procedimiento lento, complicado y de final incierto en el momento de gestionar la inclusión de un medicamento huérfano entre las presentaciones del SNS crea incertidumbre entre los gestores de los servicios regionales e incluso entre los prescriptores, lo que genera asimetrías en el acceso entre comunidades autónomas, así como una gestión menos eficaz”, advirtió Pineros, al tiempo que denunció el “efecto desincentivador” que el número de resoluciones negativas que obtienen los medicamentos huérfanos candidatos a financiación tiene “a la hora de priorizar el mercado español en las fases de lanzamiento de nuevos productos”.

Farmaindustria juzgó “conveniente y de suma importancia” el “implicar” en el procedimiento de evaluación de estos medicamentos a expertos en la enfermedad rara a la que se dirige el nuevo tratamiento así como a las asociaciones de pacientes y tildó de “especialmente relevante” la recogida de datos de efectividad en este tipo de medicamentos, incluso antes de la decisión de financiación.

Por ello, aconsejó recabar esta información de forma automatizada y digitalizada; que se facilite a los médicos la incorporación de datos y compartirlos con otros clínicos, pacientes y compañías farmacéuticas y que se incluyan datos de pacientes con la enfermedad rara que no estén siendo tratados o que estén en tratamiento con otras opciones terapéuticas, entre otras cuestiones.

En relación con la nueva Estrategia Farmacéutica Europea, que está sometiendo a revisión la regulación de medicamentos huérfanos junto a la de medicamentos pediátricos, consideró “crucial proteger el sistema de incentivos” con el objetivo de “no frenar los avances realizados en estas dos décadas y garantizar un marco específico para el fomento de la investigación de estos tratamientos”.