En el encuentro, organizado también por la Sociedad Española de Bioquímica y Biología Molecular (Sebbm), el profesor de Genética de la Universidad de Málaga, Enrique Viguera Mínguez, negó que estas técnicas sean nuevas: “Llevamos desde los años 90 trabajando en ellas. El ARN se basa en el empleo de esta molécula terapéutica para dirigir la síntesis de una proteína que falta o que es defectuosa en nuestro organismo y cuya ausencia provoca enfermedades genéticas como la fibrosis quística y otras patologías metabólicas”.

Por su parte, la directora del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa, Lourdes Ruiz Desviat, afirmó que, aparte de las dos vacunas basadas en ARN contra la Covid-19, hay ya en uso 15 medicamentos aprobados por las agencias europea y norteamericana del medicamento y que otros 30 se encuentran en diferentes fases de ensayos clínicos.

“Entre los fármacos que utilizan ARN y que ya se están aplicando con éxito podemos hablar del Spinraza para la atrofia muscular espinal. Se trata de una enfermedad letal en niños, que fallecen a los dos años. Con este fármaco no solo se evita la mortalidad, sino que estos pequeños pueden desarrollar una función motora prácticamente normal. El mercado para terapias basadas en ARN está creciendo espectacularmente”.

VACUNAS CONTRA EL CÁNCER

Durante este encuentro, María de la Fuente Freire, de la Unidad de Nano-Oncología del Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela, explicó que ya se trabaja en el desarrollo de posibles vacunas contra el cáncer basadas también en ARN.

“Las vacunas contra el cáncer llevan explorándose desde los años 90 y hay un potencial enorme trabajando ya con estas moléculas. Existe una aplicación muy interesante de ARN empleando técnicas de secuenciación masiva, para avanzar hacia la medicina personalizada. Todo esto no sería posible sin un desarrollo tecnológico importante que nos permite estudiar la evolución de los tumores en tiempo real e intentar entender qué les hace diferentes a uno de otros. Estamos viviendo una revolución tremenda”, explica.

A esto añadió que “los tumores son dinámicos”, de ahí la importancia de estudiarlos en tiempo real. “Pueden cambiar su genotipo según los tratamientos que apliquemos y también de otros factores”.

VACUNAS COVID

Asimismo, la directora del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa recordó cómo Moderna, que integró ARN en su nombre cuando nació, surgió para corregir mutaciones genéticas. Sobre Pfizer, destacó que no es la primera vez que intenta desarrollar vacunas basadas en esta herramienta: “Cuando en 2008 se detectó la epidemia de gripe A, este laboratorio ya pensó desarrollar una plataforma con esta técnica. Poco después, en 2013, ante la epidemia de gripe aviar, ya fueron capaces en solo ocho días de obtener la prueba de concepto, produciendo el ARN que sintetizaba la proteína y que iba a servir para producir anticuerpos. Ahora es cuando han podido aplicar todos esos conocimientos”, señaló Ruiz Desviat.

Los tres participantes en este encuentro online en la Fundación Ramón Areces coincidieron en la importancia de apoyar la ciencia básica para seguir avanzando. En este punto, María de la Fuente Freire consideró que “este tipo de investigaciones, para las que no se ve una aplicación inmediata, son fundamentales”.

“Sin unos buenos cimientos no puede desarrollarse todo lo demás. Tenemos que ser precavidos sobre el sistema de meritocracia y evaluación continua. Si los investigadores los evaluamos cada dos años, no se pueden permitir el lujo de llevar a cabo trabajos arriesgados de ciencia básica y a largo plazo. La investigación tiene sus tiempos”.