La ministra de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, Dolors Montserrat, se ha reunido este martes con la Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME) para exponerles la resolución de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos que establece que el tratamiento será financiado dentro del sistema nacional

De esta forma, los afectados de atrofia muscular espinal contarán a partir del 1 de marzo con un fármaco que hasta ahora estaba indicado en ‘uso compasivo’ y cuyo coste, que alcanza los 400.000 euros por paciente y año, será asumido por el laboratorio que lo fabrica, según anunció la directora de Farmacia del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, Encarnación Cruz.

El medicamento (Spinraza) estará disponible para su utilización a partir del 1 de marzo, siendo España junto con Italia, uno de los primeros países de Europa en incluir este fármaco en la prestación farmacéutica. Es un fármaco de uso hospitalario que se administra con una punción lumbar varias veces al año.

La atrofia muscular espinal es una enfermedad rara y grave que conduce a debilidad muscular y el deterioro de la función pulmonar de la que se estima que hay entre 300 y 400 pacientes en España.

Cruz Martos explicó tras la reunión que con este medicamento el Ministerio de Sanidad ha puesto en marcha el nuevo modelo para el abordaje del tratamiento de enfermedades ultrararas con elevado impacto económico y sanitario que ya fue anunciado en el Consejo Interterritorial del pasado 21 de junio, un modelo que se aplicará a otros tratamientos similares.

PROTOCOLO FARMACOCLÍNICO

Este modelo incluye el establecimiento de un protocolo farmacoclínico y un registro de monitorización de la efectividad terapéutica. El protocolo farmacoclínico permitirá disponer de unos criterios de tratamiento homogéneos para todo el sistema, estableciendo los pacientes candidatos al tratamiento y el seguimiento del mismo. El registro de efectividad, centralizado en el Ministerio de Sanidad, permitirá recoger las variables de seguimiento del tratamiento, consensuadas con los profesionales, lo cual permitirá un mejor conocimiento de los resultados en salud que ofrece esta nueva alternativa terapéutica.

La elaboración del protocolo farmacoclínico se ha coordinado desde la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, con la colaboración de los expertos de las comunidades autónomas y de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), así como con expertos clínicos en el tratamiento de los pacientes con esta enfermedad.

Spinraza, cuyo principio activo es ‘nusinersen’, es un medicamento indicado sólo a los pacientes que obtuvieron buenos resultados en los ensayos clínicos llevados a cabo con este fármaco. A este respecto, la directora de Farmacia aseguró que “el protocolo consensuado con todas las comunidades autónomas contempla que este tratamiento sólo será financiado en aquellos pacientes que demostraron una cierta efectividad”, que se demostró en el 50% de los casos.

“Con la financiación de este medicamento comenzamos un nuevo modelo de abordaje para el tratamiento de las enfermedades raras y medicamentos de alto impacto económico y sanitario. En el pasado Consejo Interterritorial del 21 de junio ya pusimos de manifiesto a las distintas comunidades autónomas el reto al que nos enfrentábamos como sistema de salud con la incorporación de nuevos medicamentos dirigidos a enfermedades poco frecuentes o las oncológicas”, añadió.

Encarnación Cruz destacó que “este medicamento no cura la enfermedad pero supone una oportunidad para estos pacientes, que mejoran su calidad de vida y algunos parámetros de movilidad y dificultad respiratoria”.

Por su parte, la presidenta de FundAME, Mencía de Lemus, destacó que “hoy es un día de inmensa alegría por todos y cada uno de los ya diagnosticados en nuestro país, y para aquellos que reciban en el futuro el terrible diagnóstico de AME, pues ya existe un tratamiento en España para paliar sus devastadores efectos”.

“También es un día que marca el inicio de una nueva era en la historia de la enfermedad, ya que esperamos que Spinraza sea el primero de un abanico de tratamientos que, atacando la enfermedad desde distintos ángulos, acaben finalmente por erradicarla. Para ello, seguiremos apoyando investigadores, médicos y resto de profesionales que están dedicando su vida a mejorar la de los afectados", concluyó