La Comisión Europea, la Agencia Europea para la Evaluación de Medicamentos (EMEA) y los Estados miembros han trabajado junto a las industrias farmacéuticas para incrementar la inversión y desarrollo de fármacos que permitan combatir este tipo de enfermedades.

En la actualidad, los medicamentos desarrollados se enmarcan en los cuadros patológicos relacionadas con el cáncer, problemas metabólicos, inmunología, afecciones cardiovasculares y respiratorias.

El comisario responsable de Empresa e Industria, Günter Verheugen, declaró que "los resultados indican que estamos en la buena vía. Más de un millón de pacientes que sufren enfermedades raras en la UE pueden beneficiarse de los 22 nuevos fármacos. Además, la legislación de la Unión ha estimulado la actividad industrial hacia la creación de empresas dotadas de un potencial de alta tecnología".

La Comisión también asegura que los gastos destinados a la I+D en el ámbito de las enfermedades raras ha sido muy superior al de la medicina en general.