Cáncer infantil
Las terapias CAR-T son efectivas en un 40% de los pacientes pediátricos, según el CNIO

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Las terapias CAR-T son efectivas en un 40% de los pacientes pediátricos, según los investigadores del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO). Ahora la Unidad Mixta de Investigación Clínica de Oncohematología Pediátrica IdiPAZ-CNIO investiga "por qué no han funcionado en el resto”.
El CNIO ha hecho públicos estos datos en la víspera del Día Internacional del Cáncer Infantil, que se conmemora mañana, 15 de febrero.
El cáncer pediátrico es poco frecuente en términos relativos, y aun así es la primera causa de muerte por enfermedad en población infantil y adolescente en el mundo desarrollado. Es distinto del cáncer en adultos y requiere por ello investigación y terapias específicas. Pero los tratamientos para pacientes pediátricos no están avanzando al mismo ritmo que para el resto, recordó Antonio Pérez Martínez, jefe de la Unidad Mixta de Investigación Clínica de Oncohematología Pediátrica IdiPAZ-CNIO.
Su grupo en el CNIO investiga para que los niños, niñas y adolescentes no queden al margen de los avances en inmunoterapias personalizadas, que son más eficaces y tienen menos efectos secundarios. Mientras que terapias de este tipo, como las llamadas CAR-T, se usan en cada vez más cánceres en adultos, “a día de hoy en población pediátrica solo un tipo de cáncer, las leucemias linfoblásticas tipo B, se benefician de esta estrategia terapéutica”, afirmó Pérez Martínez.
Cada año se diagnostican en Europa 35.000 pacientes oncológicos pediátricos, unos 1.500 de ellos en España, según la Asociación Española de Pediatría. Alrededor del 80% se cura. Sin embargo, los tratamientos de cáncer pediátrico hoy son en su mayoría los mismos que hace décadas, muy tóxicos y con riesgo de secuelas, “algo especialmente importante en pacientes con muchos años de vida por delante”, señaló Pérez Martínez.
Para Pérez-Martínez, entre los motivos que explican la situación está “la dificultad intrínseca para hacer estudios clínicos prospectivos multicéntricos en pacientes pediátricos con patologías tan complejas y tan poco prevalentes”, así como “el escaso interés de la industria farmacéutica en financiar estos estudios clínicos, dada la baja prevalencia, la alta complejidad y el escaso retorno esperable”.
Las terapias CAR-T se basan en modificar células defensivas del propio paciente, linfocitos, para hacer que puedan dirigirse a las células tumorales y destruirlas. Los linfocitos se extraen del paciente y se le reinfunden una vez modificadas. Pero a veces no es posible usar linfocitos de los pacientes. El grupo del CNIO quiere solventar este obstáculo usando linfocitos de donante, es decir, desarrollar células CAR-T de ‘donante universal’ que no generen rechazo en el paciente.
(SERVIMEDIA)
14 Feb 2025
MAN/clc