Existen 8.000 enfermedades raras documentadas, que en Francia afectan a cuatro millones de personas y en Europa a 25 millones. Habitualmente son enfermedades de tipo genético, mal conocidas en un 80% de los casos, y para la mayoría no existe tratamiento por falta de investigación.

Por ello, la federación tiene tres objetivos: hacer oír la voz de los enfermos, proponer a las asociaciones que actúen de manera conjunta y promover el reconocimiento de estas dolencias por los poderes públicos.

La organización también tiene especial interés en divulgar, que los síntomas de algunas dolencias raras se pueden confundir con los malos tratos.

Este es el caso de la enfermedad de los huesos de cristal, que produce fracturas recurrentes. Los padres de algunos niños afectados por ella han perdido su custodia, ante la sospecha de los servicios asistenciales de que les estaban maltratando.