Así lo explicó este jueves el director de la ONT, Rafael Matesanz, en una rueda de prensa celebrada durante el 57º Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología, que hoy se inicia en Valencia, en la que ha estado acompañado del presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, José María Moraleda, y por Rafael Duarte, hematólogo del hospital Puerta de Hierro-Majadahonda e investigador principal del proyecto.

El ensayo intentará validar la experiencia del denominado ‘paciente de Barcelona’, que en 2013 logró curarse y contribuir así a una nueva estrategia en la terapia del VIH.

Matesanz destacó que los resultados del estudio realizado por la ONT confirman la escasa prevalencia de esta mutación genética de las células madre sanguíneas entre los ciudadanos españoles: “Los cordones CCR5 Delta32 son una auténtica rareza. Los expertos calculaban que sólo el 1% de la población mundial presenta esta variante genética, pero hemos podido comprobar que en nuestro país su prevalencia es del 0,6%. Su escasez y su potencial terapéutico convierten estas unidades en un valiosísimo elemento terapéutico”.

La ONT y los bancos implicados, en colaboración con el Registro de Donantes de Médula Ósea (REDMO), han establecido un protocolo de actuación para liberar estos cordones CCR5 Delta32. “Estos cordones seguirán estando a disposición de todos los pacientes, tengan o no VIH”, ha asegurado Matesanz, aunque en el caso de compatibilidad con un paciente sin infección VIH se buscarán posibles alternativas antes de su liberación y envío al centro solicitante.

En este trabajo han colaborado los bancos de Barcelona, Santiago de Compostela, País Vasco, Madrid, Málaga y Valencia. Los tipajes se han efectuado en Barcelona, Madrid y Málaga. Y para su realización, la ONT ha destinado más de 90.000 euros.

Según Rafael Duarte, la estrategia de este ensayo clínico, que abre nuevas vías en el abordaje del Sida, se basa en la eliminación del VIH en un paciente con linfoma en 2013 en Barcelona, mediante un trasplante de sangre de cordón con la variante genética CCR5 Delta32. Era la primera vez en el mundo que se utilizaba este método con éxito.

Existe otro antecedente con evidencia concluyente de curación. Se trata de un paciente con leucemia aguda mieloide e infección por VIH, que recibió en Berlín en 2008 un trasplante de médula ósea de donante no emparentado, cuyas células madre sanguíneas presentaban también la variante genética CCR5 Delta32. A fecha de hoy, ‘el paciente de Berlín’ continúa libre de la infección por VIH. Según los expertos, este dato confirma la validez de esta estrategia a largo plazo.

“El objetivo de este ensayo es validar la experiencia preliminar del ‘paciente de Barcelona’ de forma controlada y segura, entender los factores clave que determinan la curación de la infección por VIH y generar la primera evidencia científica sobre el uso terapéutico de la sangre de cordón CCR5 Delta 32”, explicó Duarte.

Junto con el apoyo de la ONT, el ensayo cuenta con la financiación de la Fundación Mutua Madrileña y la colaboración del Registro Español de Donantes de Médula Ósea (REDMO), así como de la Unidad de Inmunopatología del Sida del Centro Nacional de Microbiología.

En su primera fase, participan los hospitales Puerta de Hierro-Majadahonda y Gregorio Marañón de Madrid, la Fe de Valencia y el Instituto Catalán de Oncología. El ensayo, que prevé la inclusión de cinco pacientes, cuenta con la aprobación de los comités de ética de los hospitales implicados y de la Comisión de Trasplantes del Consejo Interterritorial de Salud, puesto que se trata de una terapia experimental.

Los pacientes deben ser personas adultas con infección VIH, con indicación establecida de trasplante de células madre sanguíneas alogénico por padecer leucemia, linfoma u otra neoplasia hematológica y carentes de un donante familiar con HLA idéntico. Tendrán un seguimiento clínico y de muestras de laboratorio postrasplante mínimo de 12 meses.

Los investigadores confían en iniciar el tratamiento con el primer enfermo entre diciembre y enero próximo en el Hospital Puerta de Hierro-Majadahonda de Madrid.

Matesanz insistió en la importancia de este estudio y las ventajas de contar con una amplia muestra de unidades de sangre de cordón umbilical CCR5 Delta32 ya identificadas. “Es un ensayo de una extraordinaria trascendencia, que puede abrir nuevas vías para la curación del Sida”, dijo el director de la ONT, tras recordar el esfuerzo realizado por España en los últimos años por conseguir un importante patrimonio en unidades de sangre de cordón umbilical.