Este síndrome es una enfermedad muy poco frecuente, de mal pronóstico y con un elevado índice de daños irreversibles en órganos vitales y de mortalidad. La causa del SHUa es un fallo del sistema de complemento, una parte del sistema inmune primario, y produce trombosis, causando un fallo renal agudo. Además, suele afectar a órganos vitales como el cerebro, el corazón, el páncreas y los pulmones.

Según explicó el doctor Manuel Praga, jefe de Nefrología del Hospital 12 de Octubre de Madrid, “la afectación renal es grave, y la mayoría de pacientes necesita hemodiálisis, ya sea de forma transitoria o para toda la vida. Actualmente existe un medicamento llamado eculizumab, que ha mejorado de forma importante el pronóstico de esta enfermedad ultra-rara”.

Los especialistas aseguran que antes de la aprobación de este fármaco, la mayoría de pacientes fallecía tras el primer brote de SHUa o acababa en diálisis. Pero el citado fármaco ha mejorado sustancialmente el pronóstico de la enfermedad, porque actúa directamente sobre la causa del SHUa, inhibiendo la activación incontrolada del sistema del complemento, y puede controlarla.