Este fármaco está indicado para el tratamiento de adultos y niños que sufren pérdida de la visión, debido a una distrofia de la retina asociada a la mutación RPE65, uno de los genes que provoca la Amaurosis Congénita de Leber y la Retinosis Pigmentaria.

Está previsto que la aplicación de este nuevo tratamiento contra el avance de la ceguera comience a partir del próximo mes de mayo. En breve, Farpe irá ofreciendo más información al respecto.

Desde Farpe se felicitan por esta gran noticia y este gran hito, ya que "supone un primer paso de gigante para el tratamiento y la cura de estas patologías que, hasta el momento, les llevaba a la discapacidad visual y a la ceguera".