Así, desde el año 2000 se ha pasado de los apenas 8 fármacos conocidos hasta entonces a 184 nuevas esperanzas para muchos de estos pacientes. Entre 2006 y 2016 el número de ensayos clínicos para enfermedades raras en Europa creció en un 88%, y el año pasado uno de cada cuatro nuevos medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) fue para terapias con designación de huérfano.

"Son algunos de los logros de una legislación que desempeña un papel clave para avanzar en la respuesta a las demandas de los pacientes con enfermedades raras. La I+D de medicamentos exige largo tiempo (10 años) y mucha inversión (2.500 millones de euros por fármaco) y asume un alto riesgo (la gran mayoría de los potenciales medicamentos decaen a lo largo del proceso de desarrollo). En el caso de los medicamentos huérfanos, que atienden las necesidades de muy pocos pacientes, el retorno de la inversión es muy complicado. Por ello, disponer de un marco regulador que estimule la investigación por la vía de los incentivos es crítico", destaca Farmaindustria.

La Unión Europea tiene que desarrollar en 2021 la nueva Estrategia Farmacéutica, presentada el 25 de noviembre, con la que Bruselas pretende dar un impulso al nivel de competitividad en materia de innovación biofarmacéutica en el continente. Sin embargo, el planteamiento inicial genera algunas dudas, puesto que, mientras recoge medidas positivas como la necesidad de establecer incentivos para fomentar la investigación en antibióticos, fomentar la digitalización en el conjunto de Europa para impulsar la investigación o introducir mayor pragmatismo y flexibilidad en el proceso regulatorio para adaptarse a los avances de la tecnología y de la ciencia, plantea también reducir los incentivos a la I+D en medicamentos huérfanos o pediátricos.

"Hoy, el compromiso de la industria farmacéutica con las denominadas enfermedades raras o poco frecuentes es una realidad consolidada que está dando sus frutos y que no se puede frenar. Es urgente desarrollar nuevos tratamientos para que ningún grupo de pacientes se quede atrás: ni los que esperan para acceder a los tratamientos existentes ni los que viven sin tratamientos disponibles hoy en día", concluye Farmaindustria.