Así lo indicó la patronal farmacéutica en su página web con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra mañana, 28 de febrero. Remarcó que “investigar y desarrollar tratamientos para aquellas enfermedades poco frecuentes cuyos pacientes aún no disponen de alternativas terapéuticas adecuadas es un objetivo primordial para la industria farmacéutica”.

Farmaindustria destacó que los últimos datos procedentes de las dos principales agencias reguladoras del mundo, la European Medicines Agency (EMA) y la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos, correspondientes a 2017, “confirman esta tendencia positiva”.

En el primer caso, “el 40% de los 35 medicamentos con un nuevo principio activo que recibieron opinión positiva de la EMA, es decir 14, son para tratar enfermedades poco frecuentes”.

A este respecto, añadió que la propia EMA señala que el actual marco vigente sobre enfermedades raras favorece la I+D en estas dolencias por parte de la industria, y destaca las aportaciones terapéuticas de los nuevos fármacos huérfanos, entre los que figuran medicamentos contra patologías consideradas raras como la queratitis neurotrófica, el neuroblastoma o el síndrome carcinoide, entre otras.

En lo que se refiere a Estados Unidos, los datos coinciden en líneas generales con los europeos, ya que “un total de 18 medicamentos, que representan el 39% de las nuevas moléculas aprobadas por la FDA durante el año pasado, son terapias dirigidas a enfermedades poco frecuentes (que afectan a menos de 200.000 ciudadanos en el conjunto de Estados Unidos)”.

Entre estos nuevos medicamentos, la FDA destaca un nuevo fármaco para tratar una forma específica de la enfermedad de Batten y otro dirigido a prevenir o reducir los episodios hemorrágicos en pacientes con un tipo concreto de hemofilia A.

“DATOS ESPERANZADORES”

“Estos buenos resultados en medicamentos huérfanos no son ajenos a las políticas de protección de la propiedad industrial aplicadas a estos fármacos”, afirmó el director del Departamento Técnico de Farmaindustria, Emili Esteve, quien consideró que estas políticas “han favorecido notablemente su investigación y desarrollo en beneficio de todos”.

A su juicio, “aunque queda mucho camino por recorrer, los datos sobre los nuevos tratamientos disponibles para combatir las enfermedades poco frecuentes son esperanzadores y demuestran que si todos los agentes implicados continuamos trabajando juntos dentro de un marco legal favorecedor de la I+D, seguiremos logrando buenos resultados para los pacientes en los próximos años”.