Steven Howarth, de 18 años, aquejado de amaurosis congénita de Leber, una enfermedad hereditaria que provoca pérdida progresiva de la vista, y que es debida a un fallo en el gen RPE 65, recibió versiones sanas del gen defectuoso en la parte superior de la retina del ojo más afectado, una intervención de precisión que le fue practicada en el Hospital Oftalmológico Moorfields de Londres.

Dicho tratamiento detuvo el progreso de la enfermedad y mejoró la visión periférica y nocturna, que el paciente casi había perdido por completo en ese ojo, según indicó el profesor Robin Ali, del University College de Londres, que lidera esta investigación.

Ali destacó la importancia de este hallazgo, "que sienta las bases para la investigación y el desarrollo de terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina y otros trastornos oculares."

Tres pacientes que participaron en un ensayo similar desarrollado en la Universidad de Pensilvania en el estado de Filadelfia (EEUU) también experimentaron mejorías, según un estudio que también publica el "New England Journal of Medicine".

Sin embargo, otros dos voluntarios de 17 y 23 años que participaron en el estudio británico y que también sufrían amaurosis congénita de Leber, no obtuvieron ninguna recuperación.