En los últimos tres años, en España se han quedado sin financiar más de la mitad de los medicamentos huérfanos que han llegado de Europa, habiéndose financiado sólo el 48% en 2019, el 46% en 2020 y el 50% en 2021, remarca el informe.

Los medicamentos huérfanos son tratamientos innovadores que se dirigen exclusivamente a diagnosticar, prevenir o tratar a pacientes con enfermedades minoritarias.

De los 129 productos que cuentan con designación huérfana y autorización comercial en la Unión Europea a 31 de diciembre de 2021, 111 han llegado a España y sólo 56 están financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS). Además, el tiempo medio de los procesos de financiación ha sido de dos años, 11 meses menos que en 2020 pero 10 meses más que en 2019.

En el último año se han incluido en el SNS 14 nuevos medicamentos huérfanos, frente a los cinco aprobados en 2020, con lo que el número actual de medicamentos huérfanos financiados es de 56.

"Los indicadores de acceso de los pacientes con enfermedades raras a sus tratamientos ha mejorado en el último año, como consecuencia del esfuerzo realizado por la Administración y por la flexibilidad mostrada por las compañías farmacéuticas, pero tenemos que recordar que esta mejoría sólo supone recuperar los retrasos acumulados durante la pandemia”, señaló la presidenta de Aelmhu, María José Sánchez.

Además, los datos revelan que de los 55 tratamientos huérfanos pendientes de financiación, un 51% llevan esperando más de tres años, evidenciando un retraso en el acceso para pacientes. Esta barrera puede incrementarse si la situación termina por desincentivar la llegada a España de la creciente innovación que se está produciendo en el ámbito de las enfermedades raras. Actualmente, 18 medicamentos huérfanos con autorización comercial no han llegado a España, de los cuales, un 61% tiene esta autorización desde hace más de un año.

El informe incluye, por primera vez ,una visión específica de las terapias avanzadas, consideradas como los tratamientos con más perspectivas de futuro. En 2021, de los 14 medicamentos financiados por el SNS, dos han sido terapias avanzadas, y el tiempo medio para su aprobación ha sido de 21 meses. Las terapias avanzadas se encuentran, por tanto, en una situación similar al resto de medicamentos huérfanos, tanto en su financiación como en los tiempos de espera.

En este sentido, la presidenta de la asociación reclamó “avanzar hacia un nuevo modelo que permita a nuestro país un mejor acceso a la innovación en los tratamientos de enfermedades raras, especialmente teniendo en cuenta que la investigación farmacéutica se ha acelerado y va a ofrecer un mayor número de soluciones terapéuticas en los próximos años, capaces de mejorar la calidad de vida de los pacientes y la de sus familias“.