El documento indica que la nueva distinción entre “medicamentos huérfanos” y “aquellos que responden a una necesidad médica no satisfecha” no está suficientemente justificada en las propuestas de reglamento y de directiva presentadas por la Comisión Europea, y que considera que esto podría desincentivar la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos.

Además, alerta de que la propuesta de reglamento presenta limitaciones en cuanto a la acumulación de períodos de exclusividad, pudiendo desproteger a los medicamentos huérfanos.

Las recomendaciones de este informe incluyen propuestas como establecer un procedimiento diferenciado para los medicamentos huérfanos en aspectos como la solicitud de autorización y la exclusividad comercial. Además, destaca la necesidad de conservar el Comité de Medicamentos Huérfanos, tal y como establece el Reglamento 141/2000, con el fin de otorgarles mayor capacidad decisoria y asegurar la participación de los pacientes.