La terapia génica, definida como latransferencia de un fragmento de ADN a un tejido de un organismo con fines terapéuticos, podría curar a corto plazo un gran número de enfermedades de origen genético. En la actualidad, ha permitido solucionar algunas patologías en animales de experimentación, pero el problema surge al pasar del roedor al hombre.

Según la Fundación Areces, la curabilidad de una enfermedad en un animal de experimentación no garantiza un éxito parejo en ensayos clínicos realizados con un pequeño número de pacientes volunarios. En las terapias contra el cáncer, por ejemplo, no es lo mismo tratar un tumor inducido experimentalmente en un ratón que uno ya formado en el ser humano, debido fundamentalmente a la diferencia de tiempo y actuación de las células en la formación del cáncer.

Uno de los temas que se abordarán en el simposio será los problemas relacionados con los numerosos ensayos clínicos que se llevan a cabo en pacientes voluntarios en Estados Unidos y Europa, entre ellos España. Los resultados que se están obeniendo son éxitos parciales y esporádicos, lo cual no permite aún la generalización de estas terapias como opción terapéutica.