Según los profesionales, esto se debe a que aunque la Agencia española del Medicamento aprueba estos fármacos casi al mismo tiempo que lo hace la UE, el paciente tarda más o menos en tener acceso a él según en que comunidad autónoma resida.

Según destacó Yann Le Cam, director ejecutivo de la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS), "estas diferencias resultan extremadamente preocupantes y van en detrimento de los propios afectados y de la sociedad en general".

Para acabar con esta situación, los representantes de pacientes, investigadores e industria farmacéutica reunidos en Madrid, abogaron porque las decisiones sobre la financiación de los "medicamentos huérfanos" se centralicen y no dependa de cada comunidad autónoma, porque, a su juicio, "la fragmentación resulta desastrosa y demoledora y supone un despilfarro de los escasos recursos técnicos y humanos existentes".

En el taller también se hizo hincapié en la necesidad de que exista una coordinación entre todos los sectores implicados en el desarrollo de estos medicamentos.

En este sentido, Ségolène Aymé, doctora en genética, afirmó que "es muy importante que los sistemas sanitarios se organicen de manera que se optimice el tratamiento de estas enfermedades y, para ello, es importante aunar esfuerzos entre los investigadores, la industria farmacéutica, los pacientes y las administraciones".

En su opinión, "la experiencia demuestra que la mejor forma de lograr este objetivo son los centros de referencia que ya son una realidad en otros países europeos y que en breve lo serán en España".