Según informó hoy Pharmacia, laboratorio que comercializa la somatropina recombiante, tanto la FDA como la UE, mediante el Procedimiento Europeo de Reconocimiento Mutuo, han otrogado a este fármaco categoría de medicamento huérfano en el tratamiento a largo plazo de estas personas.

Los niños afectados por el síndrome nacen con una disfunción del hipotálamo, parte del cerebro que controla el crecimeinto, el desarrollo de la pubertady las sensaciones de hambre y saciedad. Como consecuencia de ello, a menudo se produce una disfunción en el crecimiento, acompañada por un hambre incontrolable. Este problema se agrava por el hecho de que estos individuos deberían ingeriri menor cantidad de calorías para mantener un peso apropiado.

En dos ensayos clínicos abiertos se administró este fármaco a 23 niños afectados. El grupo control recibió cuidados normales. Al final del primer año de tratamiento, hubo diferencias de peso clínica y estdísticamente significativas entre los niños del grupo sometidos al nuevo tratamiento y el grupo control.

El crecimiento lineal continuó durante el segundo año cuando ambos grupos recibieron tratamiento con somatropina recombinate. Además, produjo efectos beneficiosos, como un incremento de la masa muscular y un descenso de la obesidad. No hubo variaciones aparentes en el peso corporal.

A diferencia de las disfunciones en el crecimeinto provocadas por déficit de hormona, estas mismas disfuncioes en el Síndrome de Prader Willi no requieren confirmación de un 'test' de estimulación de la hormona del crecimiento.