La investigación, en la que van a participar tres pacientes, se basa en la utilización de sus células madre con capacidad de regular la respuesta inmune del organismo ya que las terapias convencionales no consiguen un control total de los síntomas ni evitan el alto grado de deterioro que ocasionan.

Las células madre mesenquimales del propio enfermo son multipotenciales y pueden obtenerse de diferentes tejidos, como médula ósea, grasa corporal o cordón umbilical. Una de sus capacidades es la de regular la respuesta inmune del organismo.

El objetivo es mejorar el control de la enfermedad con los menores efectos secundarios posibles. Las epilepsias que se pretende combatir con este proyecto están provocadas por una alteración del sistema inmunitario que afecta principalmente al nervioso central. Un porcentaje elevado de estas, entre las que se encuentran patologías raras como el síndrome de Rasmussen, son crónicas y no pueden ser controladas por los medicamentos o tratamientos habituales.

Los afectados no sólo sufren las consecuencias de la crisis epiléptica en sí, sino también secuelas en la función motora y un deterioro cognitivo importante. De hecho, llegan a perder su capacidad de comprensión, lenguaje expresivo y también pueden experimentar trastornos psiquiátricos como alteraciones en la conducta.

En la actualidad, estos menores son tratados con fármacos anticrisis, así como con corticoides o inmunoglobulinas, entre otros. A veces, se puede llegar a realizar cirugía (hemisferectomías), pero no siempre se consigue un control de la sintomatología o, si se alcanza, es con un alto grado de secuelas.

El jefe de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús, el doctor Manuel Ramírez, señaló el "carácter pionero del ensayo clínico para esta enfermedad que es autoinmune", así como su importancia "ya que no hay ningún tratamiento médico en la actualidad para ellos". Se les suele prescribir cirugía, pero si funcionara el ensayo se abriría un nuevo camino.