La nota remitida por la EMEA a la Agencia Española del Medicamento comunica que en una inspección de buena práctica clínica ha detectado defiiencias en dos de los tres estudios en los que se basó la autorización del fármaco, que plantean dudas sobre la idoneidad de los datos clínicos.

Una auditoría independiente de los tres estudios clínicos solicitada por el laboratorio titular, Genetics Institute, confirmó las deficiencias en la buena práctica clínica, aunque consideró que los datos obtenidos eran representativos de la población de pacientes estudiados.

El Comité afirma que el balance riesgo-beneficio de Benefix para el tratamiento e la hemorragia en pacientes con hemofilia B, previamente tratados, es favorable, según los datos disponibles, aunque los consideran insuficientes para "estimar la frecuencia de ciertas reacciones adversas", en especial las relacionadas a la formación de inhibidores y a las de tipo alérgico.

Por ello, se propone una vigilancia más estrecha de los nuevos pacientes que reciban el medicamento. Esta supervisión deberá incluir un registro de los nuevos pacientes tratados en Europa, que se está elaborando. Hasta que se constituya el registro, las personas que inicien tratamiento con Benefix deberán estar bajo estricta vigilancia médica para detectar la aparición de reacciones adversas. Para los que presenten efectos adversos, la Agencia recomienda monitorizarlos y evaluar el beneficio-riesgo para continuar la terapia.