Según el investigador, la terapia génica puede jugar un papel importante en el tratamiento de esta enfermedad, pues la transferencia génica hidrodinámica podría mediar la implementación del gen AAT y mejorar el daño pulmonar, aumentando la concentración plasmática de proteína normal, o reparación del gen con interés clínico en el tratamiento del DAAT.

El déficit de alfa-1-antitripsina es una enfermedad genética definida por la deficiencia o ausencia de una proteína que protege frente al daño en pulmones e hígado. Si los pacientes no reciben el tratamiento adecuado, puede derivar en enfisema pulmonar en adultos y en enfermedad hepática, en el caso de los niños.

Se considera una enfermedad rara e infradiagnosticada, mientras que en España se estima que el número de casos es de alrededor de 22 por cada 100.000 habitantes. El reconocimiento, financiado por la compañía farmacéutica Grifols, pretende involucrar a profesionales de la investigación que están en sus comienzos.