Según informó la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), esta patología afecta principalmente a la capacidad para desarrollar movimientos, ya sea caminar, hablar, deglutir, etc. Actualmente no existe una cura para la ataxia de Friedreich.

El proyecto científico tiene como objetivo, indica Feder, “establecer una estrategia terapéutica de terapia génica para la ataxia de Friedreich basada en virus adenoasociados de última generación”.

“Estos virus han demostrado ser útiles para la transferencia de genes recombinantes al sistema nervioso y se utilizarán para la corrección de la función de frataxina en el modelo de ratón con ataxia de Friedreich. En un plazo de unos cinco años se quiere establecer un ensayo clínico con pacientes”, según la federación.