Se estima que se van a beneficiar al año unos 30 pacientes pediátricos de esta enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal; un trastorno genético de carácter autosómico recesivo y que se considera una enfermedad rara, representando la causa genética más frecuente de mortalidad infantil.

La fijación de precio de este medicamento fue acordada en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) en la reunión celebrada el 28 de octubre de 2021 y se basa en un modelo de financiación mixto compuesto por un acuerdo de pago por resultados y un acuerdo de pago por volumen.

Este modelo de financiación aborda la incertidumbre clínica y financiera en aras al acceso de los pacientes al medicamento y a la sostenibilidad del SNS.

Asimismo, se consensuaron unos criterios de elegibilidad que identifican a los pacientes en los que se espera, en base a la evidencia de los ensayos clínicos, beneficio clínico, es decir, tanto mejora en la calidad como en la esperanza de vida de los pacientes que lo reciban.

La financiación pública será efectiva desde este miércoles y se medirán sus resultados a través de Valtermed, sistema de información corporativo del SNS para la medición de los resultados en salud en la utilización de medicamentos.

El nuevo medicamento ‘Zolgensma’, que se administra por vía intravenosa en una única dosis, tiene como principio activo Onasemnogén abeparvovec. Se trata de un medicamento de terapia génica que con su administración consigue aumentar los niveles de expresión de la proteína SMN en las motoneuronas, lo que supone un nuevo abordaje de la causa de esta enfermedad monogénica.

Onasemnogén abeparvovec es el primer medicamento de terapia génica incluido en la prestación farmacéutica para el tratamiento de pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos. Se trata del segundo medicamento para el tratamiento de pacientes con AME, tras la inclusión del medicamento cuyo principio activo es nusinersen en marzo de 2018.

El tratamiento debe ser iniciado y administrado en centros sanitarios y supervisado por un médico con experiencia en el manejo de pacientes con AME.

Con la financiación de este nuevo medicamento de terapia génica, España se sitúa entre los países de la Unión Europea con mayor número de medicamentos de terapias avanzadas financiados por los sistemas sanitarios públicos.