Del mismo modo, entre 2006 y 2016, el número de ensayos clínicos para enfermedades raras en Europa creció un 88% y en 2019 uno de cada cuatro nuevos medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) fue para terapias con designación de huérfano.

En el caso de los medicamentos pediátricos, su investigación se amplió de forma significativa, aumentando en los últimos 15 años el número de productos que se administran a los niños mejorando su experiencia y respuesta.

Los incentivos regulatorios y económicos introducidos por reglamentos europeos supusieron la mejora de la atención de muchas patologías además de apoyar la creación de numerosas pymes en Europa. Estos incentivos funcionaron y deberían permanecer, tal y como pidió la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (Efpia) –de la que forma parte Farmaindustria- en su respuesta a la consulta pública abierta por la Comisión Europea sobre la revisión de los reglamentos que afectan a los medicamentos huérfanos y pediátricos.

Además, Efpia presentó un informe realizado por la consultora estratégica Dolon sobre cómo el actual modelo de innovación biofarmacéutica puede ayudar a identificar problemas y encontrar posibles soluciones en casos extremadamente raros e infantiles.

MIELOMA Y HEMOFILIA

Asimismo, elaboró un análisis, realizado en colaboración con la británica Oficina de Economía de la Salud (OHE), sobre cinco casos ilustrativos de terapias que han llegado para cambiar la vida de muchas personas, como es el caso del mieloma múltiple o la hemofilia A y B.

La directora general de la Efpia, Nathalie Moll, recordó que “la ciencia, la economía y el marco normativo europeo son un todo que condicionan las decisiones de inversión. Por ello, estas dimensiones deben abordarse de forma conjunta para que la innovación biomédica prospere en enfermedades extremadamente raras y pediátricas".

En los últimos meses, añadió que "hemos visto el poder de la ciencia y la innovación para abordar los desafíos en salud, como ha demostrado la lucha contra la Covid-19. Por lo tanto, debemos fomentar un ecosistema innovador en ambos campos terapéuticos que aborde las barreras científicas, reglamentarias y económicas en materias de I+D y acceso. Nuestra esperanza es que el informe y los estudios que hemos publicado supongan una contribución tangible a la creación de dicho ecosistema”.

La investigación biomédica en enfermedades raras y en pediatría es muy compleja. El 89,1% de las patologías poco frecuentes afectan sólo al 11,4% de los pacientes, lo que hace que la I+D de nuevos medicamentos en este campo constituya un gran desafío científico y, muy a menudo, sea económicamente insostenible.

En este contexto es en el que la industria farmacéutica ofrece su colaboración en la confección de la futura Estrategia Farmacéutica Europea, en la que se enmarca la revisión de ambas normas, y propone trabajar de manera coordinada con gobiernos y sistemas de salud para luchar contra las enfermedades poco frecuentes y las que afectan a los niños y garantizar el acceso a los nuevos tratamientos, subrayó Farmaindustria.