El nuevo nanomedicamento, aprobado por la Comisión Europea, mejora los tratamientos actuales y ayuda a reducir los costes y a mejorar la calidad de vida de los pacientes, según explicaron los responsables del hallazgo.

Y es que “se trata de uno de los logros más importantes del proyecto europeo ‘Smart4Fabry’, que termina ahora tras cuatro años de trabajo”, señalaron. Esto abre la posibilidad de avanzar en el tratamiento de Fabry, una enfermedad rara que se estima que afecta aproximadamente a 2,6 personas por cada 10.000 en la Unión Europea.

Se trata de una enfermedad crónica debilitante debido a episodios recurrentes de dolor severo difícilmente controlables con analgésicos convencionales, y que es potencialmente mortal debido a la insuficiencia renal y a las complicaciones cardiovasculares y cerebrovasculares que conlleva.

“Con esta designación hemos alcanzado un gran logro, no sólo para los pacientes de Fabry, sino también para otras patologías que puedan beneficiarse de este mismo enfoque, posible gracias a la nanotecnología”, explicó la investigadora Nora Ventosa, coordinadora del proyecto.

Esta enfermedad, también conocida como enfermedad de Anderson-Fabry, representa el trastorno de almacenamiento lisosómico más frecuente. Es causada por una ausencia o deficiencia de la enzima α-galactosidasa A (GLA), que provoca la acumulación lisosómica de globotriaosilceramida (Gb3) y sus derivados en los lisosomas de una amplia variedad de tejidos, responsable de las manifestaciones clínicas.

Los tratamientos actuales consisten en la administración intravenosa de la enzima GLA, pero presentan una eficacia limitada y una mala biodistribución. El fármaco que se ha desarrollado mejora la eficacia en comparación con el tratamiento de referencia con GLA no nanoformulada.

El Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha considerado que estos resultados constituyen una ventaja clínicamente relevante frente a los tratamientos de remplazo enzimático actuales.

La designación de medicamento huérfano, además de ser un reconocimiento al beneficio significativo que ofrece la nueva nanomedicina frente a los productos ya autorizados para la enfermedad de Fabry, tiene importantes implicaciones en la traslación del producto terapéutico para favorecer su recorrido hasta llegar a los pacientes.