Según las conclusiones del estudio 'FinMHU-MCDA', elaborado sobre los criterios de financiación de medicamentos huérfanos en España, factores como la calidad de vida del paciente, la gravedad de la enfermedad rara, la existencia de alternativas terapéuticas o la capacidad de cada terapia para evitar costes asociados deben incrementar su importancia a la hora de decidir su financiación.

La investigación ha sido desarrollada y coordinada por Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (Porib) con el apoyo de Aelmhu, y ha permitido establecer la importancia de diferentes criterios para valorar la financiación de medicamentos huérfanos, considerando las preferencias de varios expertos involucrados en el ámbito de las enfermedades raras.

Los medicamentos huérfanos “presentan grandes desafíos de cara a su financiación y acceso posterior a los pacientes, siendo necesario establecer con claridad, transparencia y de forma estructurada qué criterios se deben seguir a la hora de evaluar estos medicamentos y que involucren a todos los agentes implicados en la toma de decisiones”, señala el estudio.

El criterio más destacado para considerar en la toma de decisiones fue la afectación del tratamiento sobre la calidad de vida del paciente, con un peso mayor del 20%, considerando posiblemente que el principal objetivo de estas terapias es mejorar el estado general de los pacientes, teniendo en cuenta que en muchos casos no consiguen la curación de estas patologías.

El alcance del beneficio terapéutico y la existencia de alternativas terapéuticas, junto a la gravedad de la enfermedad rara, fueron otros de los criterios con mayor importancia relativa a la hora de tomar decisiones de financiación, mientras que, en la parte económica, la capacidad del tratamiento para evitar los costes asociados a la enfermedad fue el criterio más valorado.

En el estudio ha participado un equipo de 28 expertos en diferentes materias relacionadas con las enfermedades raras y la evaluación de medicamentos huérfanos, entre los que se encuentran la presidenta de BioSim y exdirectora general de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, Encarnación Cruz, o el jefe de Servicio de Medicina Genética y director del Instituto Pediátrico de Enfermedades Raras del Hospital Sant Joan de Déu, Francesc Palau, entre otras personas como la directora general de la Federación Española de Enfermedades Raras, Alba Ancochea.