El síndrome de Dravet, una enfermedad rara que afecta a uno de cada 16.000 nacimientos, es una dolencia de origen genético que comienza en el primer año de vida con crisis desencadenadas por fiebre, seguida de una epilepsia resistente a los fármacos. Además, ocasiona graves retrasos en el desarrollo cognitivo, motor y del habla, así como problemas conductuales. Debido a la naturaleza genética de la enfermedad, las terapias avanzadas – terapia celular, génica o de tejidos – suponen una nueva esperanza en la búsqueda de un tratamiento efectivo para esta patología.

Sin embargo, aunque las terapias avanzadas serán una verdadera revolución para muchas de las enfermedades en las que hasta ahora ningún fármaco ha resultado eficaz – como el síndrome de Dravet – la mayoría de las líneas de investigación europeas se encuentran todavía en fases de experimentación muy tempranas. Por eso, una iniciativa que incentive la colaboración entre los principales grupos de investigación y que cree alianzas que aceleren el desarrollo de nuevas terapias, como la que ha comenzado la Fundación Síndrome de Dravet, es extremadamente importante.

Desde la Fundación Síndrome de Dravet, el coordinador de este grupo europeo de expertos en terapias avanzadas, Rodrigo Hernando, explicó que “esta es una iniciativa única. En Ciencia se tiende a ser extremadamente cuidadoso a la hora de compartir información con otros grupos, debido a la competencia por publicar resultados novedosos. En este grupo de trabajo buscamos, precisamente, lo contrario: una aproximación colaborativa y multidisciplinar que ayude a todos los grupos de investigación que participan a superar barreras que otros han conocido antes y avanzar su investigación de forma más rápida y eficiente”.

AVANCE TERAPÉUTICO

Por su parte, el presidente de esta fundación, José Ángel Aibar, reclamó que “como pacientes y familiares con síndrome de Dravet, tenemos que afrontar nuestro día a día con un gran número de necesidades no cubiertas por los tratamientos actualmente disponibles. Tenemos la esperanza de que el avance en las terapias avanzadas reduzca ese número de necesidades no cubiertas, por lo que esperamos que este nuevo grupo de trabajo sea fructífero y se pueda materializar, en no mucho tiempo, en beneficios hacia los pacientes y familias que conviven en su día a día con el síndrome de Dravet”.

La primera reunión de este grupo europeo de expertos en investigación y desarrollo de terapias avanzadas, que incluye científicos de Francia, Reino Unido, Italia o Israel, tendrá lugar este viernes, 13 de noviembre, y servirá para sentar las líneas de actuación de este grupo de trabajo, uniendo por primera vez a los representantes de cada uno de los grupos europeos de investigación en el síndrome de Dravet. La participación está abierta a otros equipos y profesionales del sector.