Elobjetivo de la terapia génica es la curación de las enfermedades reemplazando o reparando genes defectuosos. La técnica avanza despacio pero un equipo científico del Instituto Salk de Estudios Biológicos de la localidad californiana de La Jolla (EEUU) ha realizado un asombroso descubrimiento.

Los científicos utilizaron una versión especial del VIH, en la que no estaban los genes causantes del sida, para introducir genes humanos en las células de ratones de laboratorio, con el fin de que produjeran céllas sanguíneas humanas.

Los genes humanos provenían de células madre hematopoyéticas (HSCs), especializadas en generar diferentes tipos de células sanguíneas. Después de infectar a los ratones con el VIH modificado, los investigadores encontraron pruebas de que las células madre habían estado produciendo células en la sangre de los animales durante 22 semanas, antes de sacrificar a los ratones para el estudio.

Alrededor del 15% de las células de los ratones dieron positivo respecto a los genes huanos. Si el mismo nivel de producción pudiera conseguirse en los hombres, sería suficiente para tratar la hemofilia. "Definitivamente, se puede producir una cantidad terapéutica", comenta la investigadora Inder Verma en "Science".

El descubrimiento también puede ser un paso importante en la cura de la leucemia. En un futuro, los científicos esperan sustituir los genes que controlan la producción de las proteínas coagulantes.