La anemia trepanocítica es uno de los trastornos de origen genético más comunes, que se caracteriza por unos glóbulos rojos de forma anómala-son semilunares en vez de en forma de disco- por lo que no transportan correctamente el oxígeno, lo que produce episodios dolorosos recurrentes, y daños a órganos como el hígado, riñones, pulmón, corazón y bazo, y en los casos más extremos la muerte.

Afecta principalmente a personas de origen africano, de la cuenca mediterránea, Oriente Medio y la India. Hasta ahora el único tratamiento existente era el transplante de médula ósea de un donante compatible. Sin embargo, los investigadores norteamericanos acaban de probar un tratamiento con células madre embrionarias, que podría representar una esperanza para estos enfermos.

El equipo de Yuet Wai Kan utilizó ratones modificados genéticamente con genes humanos de la mutación de este tipo anemia para producir embriones. A continuación, extrajeron células madre de dichos embriones, reemplazaron sus genes defectuosos y las cultivaron para obtener células sanguíneas. Todas las células madre sanguíneas obtenidas de este modo eran sanas.

En teoría, este tipo de células madre corregidas podrían obtenerse a partir de un embrión clonado de una persona con anemia trepanocítica, y después se inyectarían en su organismo para producir células sanguíneas sanas y normales.

La técnica se encuentra por el momento en un estadio inicial, sin embargo, el equipo doctor Kan se muestra optimista, y apunta que este método podría utilizarse para el tratamiento de la beta- talasemia, otro tipo de anemia hereditaria.