El resultado, publicado en la revista ‘Haematologica’, es el fruto de un trabajo colaborativo entre el grupo de la doctora María José Sánchez, del Centro Andaluz de Biología del Desarrollo (CABD), organismo de investigación mixto del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), la Universidad Pablo de Olavide y la Junta de Andalucía; el doctor Antonio Liras, de la Universidad Complutense de Madrid; y el equipo de la doctora Antonia Follenzi, de la Universidad del Piamonte Orientale, sita en la localidad italiana de Novara.

La hemofilia A es una enfermedad causada por la falta de funcionalidad del factor de coagulación VIII (FVIII), cuyo tratamiento consiste principalmente en terapia de reemplazo, con frecuentes infusiones del factor recombinante.

La doctora María José Sánchez destacó que “el alto coste de producción y el hecho de que un elevado número de pacientes desarrolle anticuerpos bloqueantes contra el FVIII exógeno, evidencia la necesidad de investigar otras alternativas a la terapia de reemplazo”.

Lo anterior es lo que ha provocado el desarrollo de nuevas estrategias de terapia génicas con el objetivo de conseguir una producción permanente de FVIII mediante la infusión en el hígado de vectores víricos de tipo AAV que expresan este tipo de factor coagulante; no obstante, estos vectores víricos que no se integran en el genoma no son apropiados para los niños debido a su progresiva dilución en el hígado a medida que el recién nacido va creciendo.

Ante esta situación, María José Sánchez explicó que el trabajo ha permitido observar en “un modelo experimental que células madre y progenitoras fetales sanas trasplantadas en recién nacidos hemofílicos pueden contribuir durante un largo tiempo a la producción continua de las células sanguíneas endoteliales vasculares, recuperando niveles terapéuticos de FVIII”.

La investigación ha permitido ampliar los conocimientos sobre las células fetales de hígado y su posible uso en enfoques de terapia celular para el tratamiento de pacientes hemofílicos recién nacidos; sin embargo, todavía queda por determinar si el tratamiento con progenitores hematopoyéticos o endoteliales por separado es más eficiente que el tratamiento con el conjunto de células del hígado fetal, así como el desarrollo de estrategias para incrementar a largo plazo el injerto endotelial vascular.

La información obtenida es útil para estudios centrados en la obtención de progenitores reconstituyentes a largo plazo a partir de otras fuentes de aplicación más asequibles para el tratamiento de pacientes hemofílicos pediátricos, como las células de sangre y cordón umbilical de características fetales o las células madre pluripotentes inducidas.