Estas investigaciones permiten ofrecer un abanico de terapias innovadoras para pacientes afectados por este tipo de tumores, tanto sólidos (cerebrales, neuroblastomas y sarcomas) como hematológicos (leucemias, linfomas y trasplante hematopoyético).

Sólo el año pasado, más 50 niños y adolescentes de toda España recibieron este tipo de tratamiento en la Unidad de Ensayos Clínicos Precoces con la que este centro pediátrico madrileño cuenta desde 2013.

Además, gracias al trabajo del grupo de investigación de Terapias Avanzadas del Niño Jesús, se están desarrollando medicamentos propios contra el cáncer infantil, cuyo Día Mundial se celebra hoy, 15 de febrero.

El más avanzado se denomina Celyvir y consiste en un virus oncolítico transportado por células mesenquimales. En la actualidad están abiertos dos ensayos clínicos evaluando esta estrategia, que también explora el papel de los denonimados TIL, linfocitos antitumorales obtenidos a partir de biopsias de pacientes con tumores sólidos.

DESIGNADO PARA CAR-T

El Hospital Infantil Niño Jesús de la Comunidad de Madrid es desde 2019 uno de los tres centros españoles -junto a Sant Joan de Déu y Vall d’Hebron en Barcelona- designados por el Ministerio de Sanidad para la utilización del medicamento Kymriah en niños. Este fármaco es el único tratamiento CAR-T aprobado para pacientes pediátricos con leucemia aguda refractaria, el tipo de cáncer más frecuente entre el paciente pediátrico, y logra una tasa de remisión de la enfermedad entorno al 80%.

Las terapias CAR-T (receptores antigénicos quiméricos en los linfocitos T, por sus siglas en inglés) son una nueva vía de actuación para determinados tumores hematológicos para los que no existen otras alternativas terapéuticas. Están basados en las células T, linfocitos del sistema inmunitario del propio paciente, que se extraen de su sangre y son manipuladas en laboratorio con terapia genética para que expresen un receptor específico que les permita reconocer a las células cancerosas del paciente y atacarlas. Estos tratamientos se administran mediante infusión intravenosa.

Otra herramienta indispensable en la lucha contra el cáncer infantil es la caracterización molecular de los tumores. La mejora del estudio del tumor de cada paciente es un punto clave para implantar métodos personalizados que permitan obtener mejores resultados clínicos minimizando los efectos secundarios.

Por ello, el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús forma parte del proyecto internacional Specta Translational Research Platform que lleva a cabo la caracterización genética de los tumores mediante secuenciación masiva en muestras tumorales y en muestras sanguíneas.

SUPERVIVENCIA

Actualmente más del 80% de los pacientes pediátricos que padecen cáncer se cura. A pesar de este notable aumento en la supervivencia logrado durante las últimas décadas, el cáncer sigue siendo la primera causa de fallecimiento por enfermedad en niños a partir del primer año de vida en nuestro país.

Además, muchos de los supervivientes de cáncer presentan efectos secundarios derivados de los tratamientos que han recibido, con los que tienen que vivir el resto de su vida. Por todo ello, resulta esencial la investigación traslacional de nuevos métodos contra el cáncer infantil que permita eliminar las enfermedades resistentes y que sean menos tóxicos para los pacientes.