Así lo reclamó en una carta dirigida a la directora de la agencia, María Jesús Lamas, en la que exigió la “aceleración con urgencia” de la llegada al mercado de la fenfluramina, un nuevo fármaco aprobado por la Comisión Europea en diciembre de 2020 y que, según explicó en un comunicado, “a pesar del tiempo pasado, aún no está disponible en el mercado español”.

El síndrome de Dravet es una encefalopatía grave e incapacitante que conlleva “graves consecuencias” neurológicas a los pacientes que la padecen, desde crisis epilépticas prolongadas y “muy difíciles de controlar”, hasta comorbilidades compartidas por la mayoría de pacientes como alteraciones cognitivas, problemas de conducta y del habla, alteraciones de la coordinación motora y “frecuentes” infecciones de las vías respiratorias, entre otros, tal y como precisó la fundación, para subrayar que, además, este síndrome tiene una alta tasa de mortalidad prematura.

En la actualidad, existen tres medicamentos dirigidos a pacientes con síndrome de Dravet aprobados en Europa, el estiripentol, el cannabidiol y la fenfluramina, aunque este último no está aún disponible en las farmacias españolas. Por lo que respecta a los otros dos, la fundación reconoció que suponen un “beneficio constatado” para los pacientes, pero “no son completamente eficaces” en la reducción de sus crisis epilépticas y se desconoce si estos productos tienen efecto sobre las comorbilidades asociadas a la enfermedad.

“Es por esto por lo que la comunidad de pacientes con Dravet todavía necesita la llegada de nuevas terapias que ayuden a mitigar o reducir completamente los síntomas de la enfermedad y, así, mejorar su calidad de vida y la de sus familias”, abundó la fundación, para explicar que la fenfluramina ha mostrado una “alta tasa de ausencia de crisis a largo plazo en algunos pacientes”. Además, en ensayos clínicos, redujo “sustancialmente”, hasta el 75% o más, la frecuencia de crisis en estos pacientes y, según la entidad, “parece que los fallecimientos prematuros en pacientes tratados con fenfluramina son sustancialmente menores que en pacientes que no siguen dicho tratamiento”.

MEJOR CALIDAD DE VIDA

En paralelo, hizo referencia a un ensayo clínico que mostró que el tratamiento con fenfluramina está asociado a una mejora en el control y flexibilidad emocional del paciente, así como en su ejecución global, y aseveró que cuidadores de personas con Dravet “afirman sentir menos estrés personal y familiar a causa del tratamiento del paciente con fenfluramina”. “Con todo ello, parece claro que la disponibilidad de fenfluramina en el mercado español supondrá una mejora en la calidad de vida de muchas personas con síndrome de Dravet y sus familias”, apostilló.

El Grupo de Coordinación del Posicionamiento Terapéutico (GCPT) de la Aemps acordó comenzar a trabajar el informe de posicionamiento terapéutico (IPT) de Fintepla, marca comercial de la fenfluramina, en su reunión del 20 de octubre de 2020, tras recibir este producto la opinión favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y Fintepla fue autorizada para su comercialización en toda la Unión Europea el día 18 de diciembre de 2020.

Tras criticar el “sustancial retraso” de más de dos años desde la autorización de comercialización de Epidyolex (cannabidiol) por la Comisión Europea hasta la llegada de este medicamento al mercado español, la Fundación Síndrome de Dravet lamentó en su carta la situación actual “repetida”, con una demora superior a los 14 meses en la elaboración del borrador del IPT de Fintepla.

“Siendo conocedores de la importancia de una conclusión positiva del IPT para la reducción de los plazos de aprobación de precios y reembolsos en España, creemos que no debe permitirse mayor demora en la elaboración del IPT de fenfluramina y que su llegada al mercado español debería establecerse como prioridad a partir de ahora por parte de la Aemps”, manifestó la directora científica de la Fundación Síndrome de Dravet, Elena Cardenal.

Por su parte, el presidente de la fundación, José Ángel Aibar, afirmó que la comercialización de este fármaco, unida a la de Diacomit y la de Epidyolex, “tendrá un impacto seguro y transformador en la vida de estos pacientes”, dado que, a su entender, “mejorará su salud y, en última instancia, impactará positivamente en su calidad de vida y la de sus familias”.