Así lo ha manifestado la entidad con motivo del Día Internacional de los Ensayos Clínicos, que se celebra el 20 mayo. Para la coordinadora del Centro de Referencia Nacional de enfermedades neuromusculares raras del Hospital 12 de octubre en Madrid y miembro del Comité de Expertos de Federación ASEM, la doctora Cristina Domínguez González, también es fundamental “garantizar el acceso y asequibilidad de las terapias génicas una vez que se hayan desarrollado y aprobado”.

La gran mayoría de las enfermedades neuromusculares son de origen genético y no existen tratamientos curativos para ellas. Por ello, Federación ASEM insiste en la necesidad de apoyar la investigación y dotarla de los recursos suficientes para su desarrollo y subraya el papel “crucial” de los ensayos clínicos.

Uno de los campos que ha experimentado un mayor desarrollo en la investigación de las enfermedades neuromusculares en los últimos años es el de la medicina personalizada con las terapias génicas, las cuales a través de distintas estrategias.

Sin embargo, el desarrollo de estas terapias supone un gran desafío técnico y de seguridad, requiriendo una gran inversión al ser necesario el uso de tecnología y herramientas avanzadas. “Actualmente hay múltiples terapias génicas en fases muy avanzadas de investigación, algunas ya en fases de ensayo clínico, como en la distrofia muscular de Duchenne, en la enfermedad de Pompe y en alguna miopatía congénita y otras ya aprobadas como en la Atrofia Muscular Espinal”, apuntó la profesional del Hospital 12.