Según informó este martes la compañía, ‘etranacogene dezaparvovec’ es una terapia génica, en fase de investigación, basada en el virus adenoasociado cinco (AAV5) que se administra como tratamiento único para pacientes con hemofilia B con un fenotipo hemorrágico grave.

Si finalmente se aprueba, ‘etranacogene dezaparvovec’ proporcionará a los pacientes con hemofilia B en la UE y el Espacio Económico Europa la terapia génica que reduce significativamente la tasa anual de hemorragias tras una única infusión.

La solicitud de autorización se basa en los resultados positivos del ensayo pivotal ‘HOPE-B’, el mayor de terapia génica realizado hasta la fecha en personas con hemofilia B, las cuales mostraron una reducción del 64% de la tasa anual ajustada de hemorragias.

Los resultados del referido estudio también fueron superiores a los 18 meses posteriores al tratamiento en comparación con el periodo inicial de 6 meses, al tiempo que se produjo un “aumento estable y duradero” de los niveles medios de actividad del Factor IX.

La evaluación acelerada puede reducir los plazos de tiempo de aprobación y se produce en un momento en que se considera que la terapia en revisión es de gran interés para la salud pública, especialmente en lo que respecta a la innovación terapéutica.