Según informó este miércoles el centro hospitalario, el fármaco ‘setmelanotide’ produce una pérdida significativa de peso en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl.

Se trata de un trastorno genético raro de la obesidad que afecta a múltiples sistemas del cuerpo con sintomatología tan diversa como alteraciones de visión, trastornos renales y dificultades de aprendizaje, del que, hasta la fecha, no se disponía de ninguna terapia para su obesidad.

Este estudio ha sido desarrollado por investigadores de Canadá, Estados Unidos, Francia, Reino Unido y España, donde el investigador principal es el jefe del Servicio de Pediatría y de Endocrinología del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, el doctor Jesús Argente.

Los resultados respaldan el empleo de este medicamento, proporcionando evidencia científica para su aprobación como primera elección para el tratamiento de la obesidad e hiperfagia en pacientes diagnosticados con Síndrome de Bardet-Biedl.

La obesidad estudiada en este ensayo clínico es congénita, pudiendo diagnosticarse en cualquier edad de la vida. Aunque el mecanismo específico se está investigando, los pacientes con síndrome de Bardet-Biedl presentan obesidad grave de inicio precoz, hiperfagia acusada e hiperinsulinismo.

En España se ha hecho seguimiento a pacientes procedentes del Servicio de Endocrinología del Hospital Niño Jesús. Se han incluido pacientes de seis años en adelante, hasta un total de 38, con diagnóstico clínico de síndrome de Bardet-Biedl o síndrome de Alström y obesidad, asignándoles al azar en la administración de ‘setmelanotide’ o placebo una vez al día.

Para la valoración del estudio, se atendió a los resultados alcanzados de al menos una reducción del 10% del peso corporal, una vez superada la semana 52 de administración del fármaco.