Lo hizo con motivo de la celebración del Día Internacional del Cáncer Infantil que se celebra 15 de febrero. En dicha unidad se personalizan tratamientos innovadores para pacientes pediátricos que no responden a tratamientos convencionales o en recaída, y es referencia a nivel internacional en investigación en terapia celular y trasplante.

Este equipo multidisciplinar formado por investigadores, médicos, genetistas, bioinformáticos y especialistas liderado por el Jefe del Servicio de Hemato Oncología Pediátrica de La Paz y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, el Doctor Antonio Pérez Martínez, busca un acercamiento tipo CAR-T, que se realizaría en el propio hospital, para tratar esta extraña leucemia que diagnostican al año a uno de cada millón de niños y que en España afecta a 10 o 20 casos que en su mayoría presenta un pronóstico muy grave.

El proyecto lleva el nombre del primer paciente del doctor en junio de 2013, quien popularizó un movimiento de concienciación a favor de la donación de médula con apenas mes y medio de vida y posteriormente apoyó todas sus investigaciones. “Antonio me salvó la vida a mi y a muchos niños. Es mi amigo, tenemos que ayudarle para que siga curando a todos los niños y niñas y por eso quiero que todo el mundo le apoye a él y a CRIS contra el cáncer”, explicó Mateo años después de su operación.

En este sentido, la fundación indicó que, hasta la fecha, el único tratamiento posible para esta leucemia (LMMJ) es un trasplante de médula, pero la recaída es un obstáculo para su curación ya que la supervivencia a 10 años no alcanza el 40%. Sin embargo, explicaron que “esta nueva línea abre un horizonte esperanzador”.

“Se trata de un tipo de cáncer de la sangre exclusivo de los niños de muy baja frecuencia y del que tenemos datos de que es abordable por inmunoterapia como la terapia celular junto con fármacos epigenéticos. Creemos que podría beneficiarse de un acercamiento tipo CART, que realizaríamos nosotros mismos en el hospital ya que ninguna industria farmacéutica lo realizará al tratarse de una enfermedad muy, muy, muy rara y poco frecuente”, explica el director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, que lleva tiempo “incorporando nuevas estrategias terapéuticas sobre todo proviniendo del campo de la genética y la epigenética”.

“Mateo fue mi primer paciente en La Paz, un caso complicado que acabó bien y arrancar esta línea de LMMJ es muy especial por él y por todos aquellos que no la pudieron superar como Isabella”, recordó el Dr. Pérez-Martínez.

Por su parte, la directora de CRIS contra el cáncer, Marta Cardona destacó el impacto de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en la investigación oncológica infantil: “El cáncer es algo injusto y devastador para las familias. En CRIS contra el cáncer queremos financiar la investigación necesaria para que el 100% de los niños y jóvenes con cáncer se curen. Y para ello necesitamos de toda la sociedad a la que pedimos que colabore, porque el cáncer se cura, se cura con investigación y para ello necesitamos financiar cuanto antes estos proyectos que ya están salvando vidas”, concluyó.

TERAPIA CELULAR EFECTIVA

En este sentido, la organización explicó que el lanzamiento del ‘Proyecto Mateo’ ha permitido la incorporación dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas al investigador Jordi Minguillón, formado en enfermedades raras y terapias avanzadas. Dicha incorporación tiene como objetivo buscar nuevos tratamientos para esta enfermedad, “con pocas opciones terapéuticas y un mal pronóstico en un porcentaje alto de los pacientes”, que, pese a ser un “camino largo”, creyeron firmemente que “tenemos las herramientas necesarias para llevarlo a cabo con éxito”.

Por ello, se han propuesto ofrecer esta nueva terapia a los pacientes durante el 2024 y, si consiguen buenos resultados clínicos entre el 2024-2026, plantearse incluso una aprobación de su tratamiento contra la LMMJ para 2027.

“Son objetivos ambiciosos, pero es una forma de tenerlos como referente: obtener una nueva terapia celular efectiva en la próxima década”, aseguraron desde la fundación.