Según informó este miércoles la Federación Española de Fibrosis Quística, en el caso de Orkambi se ha autorizado la indicación para niños de 6 a 11 años con dos copias de la mutación F508del, “a la espera” de su aprobación por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), que está trabajando en el Informe de Posicionamiento Terapéutico de esta indicación para niños de esas edades.

Por su parte, Symkevi, aprobado por la Aemps desde enero de 2019, se ha autorizado para personas a partir de 12 años con dos copias de la mutación F508del, así como para pacientes con una sola copia F508del más la mutación de función residual P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G → A, 3272-26A → G o 3849 + 10kbC → T.

Esta autorización se ha realizado bajo el modelo de pago por resultados, opción que, según informó Sanidad a esta federación, está condicionada a la realización de una monitorización de la efectividad terapéutica y medición de resultados a través de la plataforma Valtermed por parte del Sistema Nacional de Salud.

La determinación del paciente con respuesta positiva se realizaría por parte de un comité creado ad hoc en cada comunidad autónoma con representación del laboratorio “para garantizar la objetividad del seguimiento”.

La federación celebró lo que considera un “paso adelante” por parte del Ministerio de Sanidad, autorizando la financiación de estos medicamentos que tanto tiempo llevábamos demandando y que frenan el deterioro que produce la Fibrosis Quística en los pacientes para los que están indicados.