"Hasta el momento, los esfuerzos en I+D en el ámbito de la terapia génica y celular han cristalizado en varios tratamientos efectivos, como dos inmunoterapias basadas en células CAR-T anti-CD19 indicadas contra la leucemia aguda linfoblástica y el linfoma difuso de células B grandes, una terapia génica para tratar la amaurosis de Leber (enfermedad congénita de la retina), una vacuna contra el cáncer de próstata basada también en inmunoterapia y un tratamiento de ARN de interferencia contra la amiloidosis cardiaca por transtiretina. Los tres primeros tratamientos ya han sido también aprobados en Europa", subrayó Farmaindustria.

Las nuevas terapias génicas y celulares en fase de I+D, tienen como objetivo proporcionar tratamientos innovadores para un amplio grupo de enfermedades. De esta forma, si bien es cierto que los distintos tipos de cáncer son el objetivo de más de un tercio de estas terapias, otras enfermedades han sido también objeto de los esfuerzos de los investigadores. Se trata de las patologías oculares, ámbito donde hay 28 terapias en desarrollo, las cardiovasculares (24), las neurológicas (22), las de la sangre (21), las genéticas (15) o las infecciosas (13), entre otras.